作为一名长期关注医药领域技术变革的观察者，我曾对 AI 制药抱有极大的热忱。看到 AlphaFold 系列模型在蛋白质结构预测领域的突破性进展，听闻 TamGen 模型能快速设计上万个针对特定靶点的分子，目睹众多 AI 制药公司纷纷涌现，我也曾畅想过 AI 彻底改变药物研发格局，让新药如雨后春笋般涌现的场景。
然而，随着对 AI 制药领域了解的不断深入，看到其在落地过程中遇到的种种难题，我逐渐从最初的狂热走向清醒。AI 制药确实蕴含着巨大的潜力，但在当前阶段，我们需要冷静下来，正视其面临的诸多挑战。
一、实际应用多停留在辅助层面，离颠覆性变革尚有距离
目前，AI 在制药领域的应用更多是在某些环节提供辅助，远未达到彻底改变药物研发范式的程度。虽然像 AlphaFold 模型极大地提升了蛋白质结构预测的效率，将原本耗时数月的工作压缩到几天甚至几小时，但这只是药物研发漫长流程中的一环。
在药物发现阶段，AI 可以帮助筛选候选分子，但这些分子最终能否成为有效的药物，还需要经过一系列的实验验证。英矽智能开发的针对特发性肺纤维化的候选药物分子虽已进入 IIa 期试验，但这只是万里长征的一小步，后续还有更多的考验等待着它。Recursion 公司推进到人体试验的 8 款药物，也只是初步验证了 AI 模型在真实疾病中的部分实用价值，距离真正上市还有很长的路要走。
这些情况表明，AI 目前更多的是在提高药物研发某些环节的效率，而不是从根本上重塑药物研发的路径。它就像一个高效的工具，能让我们在现有的研发框架内做得更好，但还无法凭空创造出全新的研发模式。
二、监管体系滞后，难以应对 AI 制药的新挑战
AI 制药的快速发展也对现有的监管体系提出了全新的挑战。传统的药物监管框架是基于传统药物研发模式建立的，对于 AI 设计的药物，很多监管环节都显得力不从心。
AI 模型设计药物的过程具有一定的黑箱特性，其设计逻辑和依据难以完全解释清楚。这就给药物的安全性和有效性评估带来了难题。当一款由 AI 设计的药物出现问题时，很难界定责任到底在模型本身、数据、研发人员还是其他环节。
此外，AI 模型在不断地学习和进化，其性能会随着数据的更新而发生变化。这就要求对 AI 设计的药物进行持续的监控，但目前相关的监管要求还存在空白。虽然一些国家和地区已经开始关注 AI 医疗领域的监管问题，但在 AI 制药这一细分领域，具体的监管细则还远未完善。
三、复合型人才极度匮乏，制约 AI 制药发展
AI 制药是一个高度跨学科的领域，需要既懂人工智能技术，又精通药物研发流程、生物学、化学等专业知识的复合型人才。然而，目前这样的人才极度匮乏。
一方面，很多人工智能领域的专家对药物研发的实际流程和专业知识了解有限，他们开发的 AI 模型可能在理论上很先进，但在实际的制药场景中却难以发挥作用。另一方面，传统的制药研发人员大多缺乏对人工智能技术的深入理解，无法有效地利用 AI 工具来辅助自己的工作。
医院和制药企业的信息部门人员也面临着能力升级的挑战。他们不能再仅仅满足于维护现有的信息系统，还需要掌握 AI 与制药流程融合、数据治理等方面的能力。同时，一线的药物研发人员也需要接受相关培训，学会与 AI 工具协作，理解和评估 AI 给出的建议。但目前，针对这些方面的系统性培训计划严重不足。
四、商业模式尚未成熟，可持续发展面临考验
AI 制药的商业模式还处于探索阶段，尚未形成稳定、可持续的模式。虽然全球已有数十甚至上百家 AI 制药公司涌现，但很多公司还处于烧钱阶段，缺乏稳定的收入来源。
AI 制药前期的研发投入巨大，需要大量的资金用于数据收集、模型开发、实验验证等。而一款新药从研发到上市往往需要数年甚至十几年的时间，投资回报周期很长。这就使得很多投资者对 AI 制药领域持观望态度，不敢轻易投入大量资金。
目前，一些 AI 制药公司通过与大型跨国药企合作来获取资金和资源，但这种合作模式的可持续性还有待观察。如何建立起一套能够支撑 AI 制药长期发展的商业模式，平衡研发投入与收益，是整个行业需要解决的关键问题。
五、数据问题仍是瓶颈，数据治理任重道远
数据是 AI 制药的基石，但目前在数据方面存在的问题严重制约了 AI 制药的发展。高质量、结构化的生命科学数据仍然非常有限，很多数据带有偏差，信息不完整，而且不同机构之间的数据难以共享。
医院和研究机构的数据往往分散在不同的系统中，格式不统一，这给数据的整合和利用带来了很大的困难。同时，由于涉及患者隐私等问题，数据的共享也面临着诸多障碍。没有充足、高质量的数据，AI 模型就像 “巧妇难为无米之炊”，其性能很难得到充分发挥。
虽然一些机构和企业在努力推动数据的共享和治理，但建立起一套全国统一的数据标准和共享机制并非易事，需要政府、企业、研究机构等多方的共同努力，这注定是一个漫长而艰巨的过程。
从对 AI 制药的狂热到清醒，并非是对其失去信心，而是更理性地看待这一新兴领域。AI 制药确实为制药行业带来了新的希望，但它的发展不会一帆风顺，需要我们正视面临的挑战。
行业协会和政府机构应承担起领导责任，牵头组织跨部门团队，明确 AI 制药的发展路径，设计合理的监管框架，推动复合型人才的培养。政府、企业、研究机构、保险公司等各方也需要加强合作，共同探索可持续的商业模式，突破数据治理的壁垒。
只有扎根现实，正视问题，一步一个脚印地解决这些难题，AI 制药才能真正发挥其潜力，为人类健康事业做出更大的贡献。我们既要对 AI 制药的未来保持乐观，更要以务实的态度推动其发展，让其在理性的轨道上稳步前行。