一、患者用药困境

1. 开药条件苛刻

   • 以项欢为例，患有重型血友病的他，过去医生凭借患者描述症状就能开药，如今政策收紧，需先做 B 超检测证明确实正在出血，有时成人还要进行凝血检测，还要带上之前用完的药瓶或包装对追溯码登记，且每次开药最多只能开 6 瓶，出血时连续治疗药量不够。

   • 医保报销政策规定成年血友病患者“仅在出血时”开具的药物才能报销，导致患者陷入“亡羊补牢”怪圈，日常的因子补充中断，频繁突发性出血，损害身体、打乱生活节奏。

2. 地区差异大

   • 类似政策在多地陆续施行，有些地方限开一两周的药量，农村县城患者需花费高昂路费频繁往返大城市三甲医院拿药。不同地区对开药的要求不同，如有的地方不只需要空瓶，还要带上用药视频，有的地方需在一个治疗周期结束后才能再次开具处方。

3. 儿童与成人治疗标准区分不合理

   • 同一个病种，儿童和成人区分不同的治疗标准，18 岁前给予预防性治疗避免残疾，18 岁后反而不给，导致前面为预防残疾的努力可能白费，患者认为这很不公平合理。

二、政策收紧原因——骗保风波影响

1. 典型骗保案例

   • 2019 年上半年起，血友病患者胡某良辗转浙江省金华市多家医院，利用医保虚开药品转卖牟利，造成国家医保基金损失 200 万元以上，被判刑十年半。

   • 浙江某涉案患者通过三家机构开药 41 次，骗取医保基金 119 万元，个人返点获利 3.5 万元，最终因诈骗罪被判处有期徒刑二年，缓刑三年，并处罚金。该患者是通过神州细胞控股子公司神州细胞工程有限公司浙江销售团队诱导，在未实际出血情况下虚构病情就诊骗保，患者还能获得自费部分全额补贴及开药金额约 4%的返点。

2. 药企补贴乱象

   • 神州细胞等药企销售团队存在通过诱导患者虚构病情骗保的情况，药代存在高额返现补贴模式，虽神州细胞称是个别销售人员行为，但援助补贴成为业内灰色地带，影响患者用药选择。

   • 多年来药企为争夺客户，通过慈善援助、买赠活动等方式补贴患者，援助比例不断提高，从最早报销上限 20%以内，到后来有些提高到 30%甚至 40%，基本覆盖患者自费部分，还包括康复费用、检测费用覆盖等，这种模式存在争议。

   • 媒体报道骗保事件后，神州细胞为安佳因销售专门设置的慈善援助项目“因你同行”宣布暂停活动并限制资金援助比例与医保报销比例之和。

三、患者过往艰难求药历程

1. 早期无药可用与用不起

   • 许多患者早期经历从无药可用，到有药却用不起只能硬扛的阶段。如项欢不到一岁确诊血友病，2008 年膝关节严重出血，剧痛难忍，医生注射杜冷丁和吗啡仍无法缓解，暴瘦三十斤，关节逐渐“报废失灵”。

   • 老陈 1 岁确诊，11 岁膝关节出血致膝关节屈曲挛缩畸形，12 岁坐轮椅 28 年，40 岁做人工关节置换手术，还经历过右侧髂腰肌严重出血导致右下肢神经受损。

2. 药物获取困难

   • 早年国内患者大多使用血源因子，存在浓度低、半衰期短、剂型小、携带输注不方便、有血液传播疾病风险且不适合长期使用等问题，还常断货，黑市价格被炒高。

   • 患者争取到拜科奇加速审批进入中国，但药价贵，患者舍不得用，日常出血只能靠忍耐。

3. 医保发展与现状

   • 2009 年重组凝血因子 VIII 被纳入国家医保目录乙类药，但各地医保报销上限不同，患者为省额度需合理安排用药。随着药企竞争加剧、药价下降，医保额度逐步提高。

   • 部分患者通过药企援助政策或参加临床试验获得药物，如南阳王先生孩子参加临床试验后达到国际同步用药水平，老陈也通过参加临床试验体验过规范治疗。

四、治疗费用与医保问题

1. 高昂治疗费用

   • 根据相关报告，血友病成年患者平均治疗费用为 27.6 万元/年，若要达到与国际同步的治疗水平，重型血友病患者一年治疗费用可能高达六七十万元，且患者需终生付费。

2. 医保支付不均衡

   • 我国将血友病主流治疗药物纳入医保报销范围，2025 年医保新规提高了报销比例，但各地医保支付能力差异大。东南沿海及珠三角部分地区支付能力强，患者用药水平较好；中西部经济欠发达地区医保支付能力有限，患者生存状况艰难，关节致残和自发性出血时有发生。

   • 医保报销不均衡催生了药品倒卖现象，患者为求生可能出现违规行为。

3. 患者诉求与政策推动

   • 患者群体为争取更好治疗保障努力推动政策前进，如老陈推动血友病被纳入“门特”，提高门诊报销比例和上限。但目前仍存在一些问题，如医保目录对重组因子用于成人预防治疗的限制，部分患者所在地区医保报销额度低、大病保险作用有限，患者希望调整政策以减轻负担。